近年来，国家药监局不断优化审评审批程序，加快罕见病新药上市速度 。
2020年，新修订的《药品注册管理办法》明确了将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入到优先审评审批程序，对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品在70日内审结 。在所有药品上市申请中，罕见病药物审评审批时限最短 。
同时，将境外已经上市罕见病新药纳入专门通道审评审批 。目前已经遴选发布三批临床急需境外新药品种名单，其中罕见病治疗药品超过遴选药物总量的50% 。列入专门通道的罕见病治疗药品在3个月内审结 。
陈时飞表示，国家药监局积极搭建沟通平台，陆续出台了《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》、《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》等一系列技术指导原则，指导罕见病治疗药品的研发 。同时加强与其他部门联动，配合财政部对罕见病治疗药品实施税收优惠 。首批21个和二批14个品种的罕见病药品按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税，鼓励罕见病制药产业发展，降低患者用药成本 。
好药入医保
价格大幅降低
自2018年成立以来，国家医疗保障局连续4年每年一次动态调整医保药品目录，累计将507种新药、好药纳入了目录，通过目录调整实现了用药保障范围不断扩大和结构的优化 。
李滔指出，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入了国家医保目录，涉及25种疾病 。同时，通过对罕见病药品的谈判准入，大幅度降低罕见病用药的价格，今年共有7个罕见病药品谈判成功，平均降幅达65% 。尤其是脊髓性肌萎缩症注射液大幅降价纳入目录，从年均70万元的天价降至3万多元的平民价，再加上纳入医保的费用报销，基本上解决了脊髓性肌萎缩症患者的用药问题，极大降低了患者的经济负担，挽救了不少罕见病患者的生命 。
“但我们同时也应看到，目前基本医保定位仍是保基本，必须坚持尽力而为，量力而行 。下一步，国家医保局将会同各方一道，共同采取一系列措施，不断推动罕见病患者用药的保障工作 。”李滔说，一方面持续推进医保药品目录调整，对符合条件的罕见病药品优先纳入医保药品目录；另一方面，积极推进完善多重医保体系的建立，发挥基本医保、大病保险、慈善救助等多种保障作用，进一步提升罕见病的医疗保障水平 。（采访人员熊建）
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