用药|罕见病用药“全球最低价”是如何做到的( 二 ) 金晟|国家医保|肌肉萎缩|天价

展望新形势下罕见病高值用药保障，李定国分析，在未来一段时期内，更应该积极探索社会力量发挥重要作用的保障新机制、探索新模式。“面对加快出现的各类创新高值用药，确实无法通过基本医保来解决所有罕见病高值用药问题。”他同时谈到，随着竞争加剧等因素，有些罕见病高值用药可能会通过降价进入国家医保，但价格的下降不能只寄托于医保部门的谈判，更需要科技、工信、药监、税务、卫生等部门在药品的研发、生产、流通、使用等环节给予支持，以此不断激励医药研发动力，进一步推动政策性商业保险发展。简言之，不是拼“最便宜”，也不是被“天价药”吓倒，而是通过腾笼换鸟的多方共付机制，实现“健康至上”的最大公约数。
了解罕见病的医生，甚至比罕见病还罕见
当前，诊疗难、用药保障难，依旧是横亘在罕见病患者治疗路上的两座“大山” 。
并非所有罕见病都有药可医。首先，目前全球已知的7000多种罕见病中，针对性药物开发成功的案例屈指可数。其次，即便有特效药，很多情况下也是唯一的“孤儿药”，由此又带来“天价药”问题。
有医生告诉采访人员，即使当一些患者终于迈过“确诊难”这道坎，且幸运获悉自己所患的罕见病不仅有药可治，药费还很便宜，问题也没有就此结束。由于罕见病患者数量实在太少，廉价药动不动会面临“断药”……正因此，努力从未间断。
2019年，当蔡磊确诊肌萎缩侧索硬化（ALS）时，他迅速聚集社会资源，发起中国社会福利基金会“渐愈公益计划”，会同企业与华山医院神经内科开展研究者发起的研究，希望寻找ALS更有希望的新疗法。此前，他头戴另一顶耀眼光环：京东集团副总裁。“老天就是选中蔡磊来做这事。”蔡磊对别人这样说。他患的ALS还有另一个名字——渐冻症。罹患渐冻症的人，将在几个月到几年时间里逐渐“冻”住，最终因呼吸衰竭而死去。
刘轩飞身患肾上腺脑白质营养不良症，这病会造成听觉和视觉功能损害、智力减退、行为异常、运动障碍等一系列问题，95%患者为男性。刘轩飞正筹划一场“罕见病万里行”活动。去年夏天，他同病友张伟、病友家属左哥，三个男人驾驶一辆房车历时51天、行驶路程超过1万公里，走过了我国东部17个省市。刘轩飞说，1万公里的行程中听到了很多罕见病患者的故事。“从最开始的诊断时长，到后来的就医路、寻找针对性治疗药、治疗费用的覆盖，以及长期康复问题，罕见病患者的需求是长期的，且非常具体。”
【用药|罕见病用药“全球最低价”是如何做到的】李定国介绍，由于发病率极低、病例稀少，对各类罕见病的医学研究长期不足。“可以说，了解罕见病的医生甚至比罕见病本身还要罕见。也正因此，我们呼吁更多专业人士投身到罕见病研究及相关药物开发、医疗与社会保障的事业中。”（采访人员唐闻佳）

用药|罕见病用药“全球最低价”是如何做到的( 二 )

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