为何一些“救命药”迟迟未获批？( 二 ) _小知识

而在一些特殊情况中，人种的差异还会导致不良反应发生率骤增，甚至引发致命事件。例如著名抗癫痫药物卡马西平的一个罕见副作用是严重皮肤反应，这一副作用在欧美白种人中十分罕见（发生率万分之1~6），但在亚洲人，尤其是中国人中，发生率却可以上升10多倍。经过研究发现，造成这一现象的原因同样是基因突变：带有某个基因突变的患者会对卡马西平更加敏感，从而造成严重副作用发生率上升，而该基因突变几乎只在亚洲人（尤其是汉族人）中发生。
为了规避上述人种差异所导致的严重后果，主管部门要求在其他地区上市的药物在本地进行III期临床试验，也就不足为奇了。这一方面是为了让患者能够用到有效的药物，也能够保证患者的生命安全。
【例外的情况】
虽然上面提到的原则适用于绝大多数情况，但对部分药物而言，主管部门会采取一些例外的措施：
免临床试验上市：针对某些用于治疗致命性疾病、罕见病等的突破性新药，以及尚无其他替代药物、疗法的新药，可以在专家组评议其他地区研究结果后免临床试验上市。用于治疗部分“超级细菌”的达托霉素就是这样被批准的。
人类试验不可行或不合伦理：针对某些无法在人体模拟，或在人体进行试验可能违反伦理（如治疗炭疽、鼠疫等疾病的药物）的情况下，可以以动物试验代替人体试验。典型例子有环丙沙星、左氧氟沙星的注射剂型（用于治疗炭疽）。
小地区效应：这种情况常见于香港、台湾，以及一些小国。这些地方的药监制度全盘西化，加之本地患者数量不足以开展临床试验，药监部门就会采信其他地区的研究结果以上市药物（由于没有在本地进行研究，实际的有效性和安全性未必会保证）。
突破性疗法：对于一些具有突破性疗效，但尚处于II期临床试验阶段的新药，可以直接根据国内或国外II期临床试验结果批准上市，但会被要求在上市后补全III期临床试验数据。典型例子有治疗一种罕见淋巴瘤的硼替佐米。
其实，国内药品审批时间过长，关键原因在于主管部门的审批手续过于冗杂，和临床试验毫不相关。国内主管部门所需要做的，并非像之前部分媒体和医生所说“删去III期临床试验步骤” ，而是应该在审批速度和相关手续上加以简化和改进。为了单纯改善速度，而删去至关重要的环节，实在是有些得不偿失。
【为何一些“救命药”迟迟未获批？】PS：进口四价HPV疫苗佳达修的III期临床试验已经完成，正在整理数据、递交申请阶段。如果审批速度能有所加快，有可能在今年年末，国内的女性就可以接种到这种疫苗了。

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为何一些“救命药”迟迟未获批？( 二 )

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