为什么要做临床实验？( 二 ) _小知识

对于一，我们要问：任何病都需要吃药吗？不生病需要吃药吗？科学的回答是：自限性疾病即通常所说的可以自愈的病是不需要、也不应该吃药的；绝症晚期即无可救药的疾病，除了镇痛和缓解症状外也不需要吃药。不生病更不需要吃药，因为“是药三分毒”；所谓“亚健康”、“治未病”都是骗人的噱头和骗子的忽悠；预防某些疾病，除了疫苗别无他法。
对于二， “不吃药病就不会好”、“病好一定是因为吃了药”吗？上面说过了，自限性疾病不吃药也会好，而病情的个人体验还和心理因素密切相关，所以某人的病是否好转不能证明药是否有效。 “病没好一定是药物无效”吗？病情有轻重，药物需对症；起效有快慢，好转需时间——除了剧毒的药物，一般都不会出现立竿见影的疗效。所以，病究竟是治好的，还是自己慢慢好的，这个问题无法依靠直觉来进行准确判断，也不能由医生、病人、旁观者、路人甲的个人体验为准。
由此，我们判断一种特定的治疗方案（或药物）有效性的基本标准必须是：通过特定治疗方案在统计学上让患者获得更长的寿命、更高的生存质量，或者在不降低寿命和生存质量的情况下花费更少的资源。
寿命更长，生存质量更高，卫生资源花费更少，三个“更”字意味着我们需要对新旧治疗方案的各种结果进行比较。要比较就需要对照，于是对照组的设立就成为了判定治疗是否有效的最重要步骤。必须指出，对照组的设立并不简单，有时会面临伦理学的挑战。比如某疾病已有公认有效的治疗方案，就不能轻易设立不采用该治疗方案的空白对照组，否则那些被分配到空白对照组的病人，就不能获得已知有效的起码治疗，这类设计很难通过伦理委员会的审查。为迈过伦理学的门槛，严肃的临床实验应当遵循以下一些最基本的原则：
【对患者有利的原则】
这个原则是所有伦理原则的基础。一方面，要保证参加实验给每个病人带来的好处，在统计学意义上一定要大于不参加实验带来的坏处。分组时，只要任何一组患者所接触到的临床治疗比现有的、公认的治疗方案更差，都是不可接受的。所以有时候需要采用交叉实验的方式，让各组病人先后接受一新一旧两种不同的治疗方案，再依靠严密的数据分析和统计学监测来判断出每种方案对人体的影响，从而获得新的治疗方案的数据。宁可让统计人员多辛苦一点，也不能让病人多承受风险。
另一方面，应该给予参与实验的患者足够的补偿。不管分配到哪个实验组，参加临床试验本身就是对科学的重大贡献。所以临床试验的操作方必须考虑给予患者各种力所能及的经济补偿，最常见的补偿是免费的药物或者免费的符合伦理标准的治疗方案。在整个实验过程中，只有患者付出的时间和经济成本低于常规的标准治疗方案，这样的实验方案才是值得接受的。
【为什么要做临床实验？】【随机原则】
随机原则最核心的一点就是，确保每个接受实验的患者都有相同的机会分到任何一组，因此需要相对较多的病人数量才可能获得相对客观的结果。必须指出的是，即使是严格的随机实验分组，也并不意味着分配到两个组里面的患者情况完全一样。影响疾病的预后因素非常多，很多无法进行平衡的因素有可能要求研究者去寻找新的统计学和数据挖掘方案。这也是临床试验不断进步的动力。
【双盲原则】
双盲原则非常重要。因为在实际临床操作中，医护人员对于疗效结局的期待会深刻影响到病人的临床效果；甚至在对病人进行问诊查体的过程中，哪怕轻微的暗示都有可能使患者的临床结局发生重要的变化。解决这一问题最基本的方法就是双盲，也就是说患者和医护人员双方都不应该知道患者接受的是哪一种治疗方案。可能很多敏锐的读者已经察觉到， “中药汤剂怎么双盲？难道能让病人不知道自己喝的是中药吗？”目前中国中医药研究院的专家还真的开始用黄豆面、碳素果糖和一些香精来模拟中药汤剂，来对一些中药的疗效进行双盲研究。虽然有人对这类研究嗤之以鼻，但不管怎样，面对中药使用量如此庞大的现实，能主动按照规范的临床药物评价原则去做一做这方面的研究，总是好的。

为什么要做临床实验？( 二 )

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