新药研发：十亿美元“打水漂”常有事？( 二 ) _小知识

针对另一种思路的降脂药曾经也是一大热门，因为在大型研究中， HDL的水平往往和患者日后的心血管疾病风险呈负相关趋势。不过，正所谓“理想很丰满，现实很骨感” ，这一类药物在临床试验中却是受尽了挫折，迄今为止还没有一个成功案例。维生素烟酸在剂量较大时便可升高HDL ，但几项大型临床试验中，烟酸能使HDL水平升高近20% ，可心脏病风险却丝毫不为之所动，患者一个个反倒被烟酸恼人的副作用（如面部潮红）折磨的不行。辉瑞公司能使HDL升高近70%的实验药物托彻普不能降低心脏病风险不说，还让患者的死亡率升高了60% ，药物研发被迫中止， 8亿美元的研发费打了水漂。根据目前的数据来看，不少药企都曾在此类药物的研发中吃过亏，亏损总额也有数十亿美元了。
前列腺癌疫苗：噱头玩的太过了
自从人类成功研发出疫苗这种能够预防相当一部分传染性疾病的东西之后，总有科学家在想，既然疫苗能够预防传染病，那么有没有一款疫苗，能够做到预防甚至是治疗癌症这个恶魔呢？预防癌症的疫苗倒是早已实现了，人人都打过的乙肝病毒疫苗，恰恰就是人类历史上第一款预防癌症的疫苗。而能够治疗癌症的疫苗，则在2010年被美国的一家生物制药公司推出。
但时隔近5年后的今天，这家公司却宣布彻底破产，这款能够治疗前列腺癌的疫苗Provenge则被大型药企Valeant以“白菜价”买走。究其原因，公司的创始人、斯坦福大学的免疫学家埃德加·恩格尔曼（Edgar Engleman）不无痛心地表示，这款疫苗在当时倒是营造出了使众人关注的噱头，可是由于疗效平庸、价格昂贵、没能纳入医疗保险等原因，最终不得不面临这样的困境。
Provenge之所以被称为“疫苗” ，很大程度上就是因为它能够像疫苗一样使人体得到攻击癌细胞的潜力，在患者身上便表现为免疫系统攻击肿瘤，导致肿瘤缩小，症状缓解。它的制作过程极为复杂：首先把病人免疫系统中专门负责“带队”攻击的免疫细胞用机器采集，送到生产厂；在生产厂中，它们会在培养皿里接受特殊“训练” ，以“锻炼”出识别前列腺癌细胞的能力；“训练”完成后的细胞会被回输进病人体内，它们进入人体后，就可以快速带领免疫系统打击肿瘤了。
【新药研发：十亿美元“打水漂”常有事？】正是因为这繁琐的步骤， Provenge在上市后售出了难以想象的天价：一剂疫苗就要花费1.6万欧元（约合人民币11万元），而完成一个疗程更是要花费4.7万欧元（约合人民币32万元）。如此高的价格，加上它的疗效很平庸（仅仅能延长4个月的生存期），美国的各大商业医保公司和英国的国家医疗服务体系（NHS）纷纷拒绝为该药报销。该公司在营业后期，甚至连最基本的维持费用都难以拿出，直到破产。

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新药研发：十亿美元“打水漂”常有事？( 二 )

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