诺华重磅新药上市，背后是一个罕见病家庭的硬核自救？( 四 ) _小知识

此次被核准上市的Zolgensma比起Spinraza又改善了良多。它只需要静脉打针一针，今朝的数据看至少2年都有很好的结果。可是，它仍是很贵， 5年每年支付42万5美金，是有史以来单价最贵的药物。
还有更多的药物正在各期临床试验中，此中良多是可以口服的药片。
固然从5岁起头， Arya就不得不坐轮椅，她的手臂上几乎没有肌肉，儿科大夫打针只能打在腿上，但此刻，她已经是加州某闻名大学的大学生。

Arya和怙恃

下面录像里名叫Oskar来自波兰的男娃，三个月大的时辰被诊断出患有最严重的I型SMA ，一般活不外两岁的生日。他插手了诺华公司正在开辟的可以口服的SMA药物LMI070的临床试验， 2个月今后学会了翻身， 2年今后可以很好地抓玩具。
Oskar 插手临床试验2个月今后
https://www.youtube.com/watch?v=zeYrCTtnfKg
Oskar 插手临床试验2年今后
https://www.youtube.com/watch?v=akb1XullGMQ
相信在不久的未来，这种疾病就会有更多的疗法！对于一个做药的人，可以或许看到一个像Oskar一样的患者因为本身的尽力而受益，也就感觉所有的尽力都是值得的。
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参考文献
[1] M. R. Lunn, C. H. Wang, Spinal muscular atrophy. Lancet 371, 2120-2133 (2008).
[2] Y. Harada et al., Correlation between SMN2 copy number and clinical phenotype of spinal muscular atrophy: three SMN2 copies fail to rescue some patients from the disease severity. J Neurol 249, 1211-1219 (2002).

【诺华重磅新药上市，背后是一个罕见病家庭的硬核自救？】国际闻名物理学家文小刚与生物学家颜宁联袂担任总编，与几十位学者构成的编委会一路，与你配合求索。

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