世界首例基因编辑人体干细胞治疗 HIV 和白血病患者，具有怎样的意义？( 二 ) _小知识

骨髓移植术后 19 个月，患者体内仍能检测到经 CRISPR 编纂的干细胞，尽管它们仅占患者总干细胞的 5-8% 。换句话说，略跨越一半的基因编纂干细胞在移植后灭亡了。此外，尽管该男人的白血病持续缓解，但他体内仍可检测 HIV 。
“5%不足以降低病毒载量，对于这一成果我毫不料外， ”Urnov 说， “但至少我们知道经 CRISPR 编纂的细胞可以持续存在，以及 5%这个数字还不敷。 ”
而邓传授最在意的仍是经基因编纂的细胞并未对这名男人造当作任何不良影响。不仅如斯，研究人员对这些细胞进行基因组测序时，也未发现任何预料之外的基因突变证据。
更进一步
“这项发现对整个范畴来说确实是个好动静， ”美国宾夕法尼亚大学的免疫学家 Carl June 说， “我们此刻知道，我们原则上可以利用 CRISPR 手艺编纂人类干细胞，编纂后的细胞可以在患者体内持续存活且不会造当作不良影响。 ”
June 暗示，邓传授的研究为摸索利用 CRISPR 基因编纂手艺治疗其他血液疾病，如镰状细胞贫血，打开了新的大门。他着重强调此次研究遵循了严酷的伦理规范，包罗取得了受试对象的知情赞成。
基因编纂手艺的前进意味着，研究人员此刻可以以高于 17.8%的当作功率对干细胞进行编纂；但这也陪伴着风险，因为CRISPR 每次切割基因组时都有可能发生错误。基因编纂效率提高意味着切割次数增添，那么发生错误的几率也便更大。
“这项研究并未取得周全胜利，但它会鞭策范畴标的目的前成长。 ”Urnov 说。若是研究中发现这种操作不平安，那么监管机构可能会禁止将来开展近似的研究。但此刻，研究人员可以用这项研究作为依据，证实这类研究不仅是平安的，甚至还可能带来丰硕的当作果。
【世界首例基因编辑人体干细胞治疗 HIV 和白血病患者，具有怎样的意义？】Nature|doi: 10.1038/d41586-019-02719-w

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世界首例基因编辑人体干细胞治疗 HIV 和白血病患者，具有怎样的意义？( 二 )

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