世界首例基因编辑人体干细胞治疗 HIV 和白血病患者，具有怎样的意义？ _小知识

中国科学家报道世界首例基因编辑人体干细胞治疗 HIV 和白血病患者，具有怎样的意义？图片：allinonemovie / CC0

中国科学家报道宿世界首例基因编纂人体干细胞治疗 HIV 和白血病患者，具有如何的意义？

Nature天然科研，思惟常新者以天然为其靠得住之依据谢邀。以下节选自这篇文章：
Nature 天然科研：中国科学家初次测验考试用 CRISPR 治疗 HIV 传染
中国科学家对人类干细胞进行基因编纂，使其自然可以或许抵御 HIV 并将其移植到一名罹患血液系统肿瘤的 HIV 传染者身上。经基因编纂的细胞在患者体内持续存活了一年多且未引起较着副感化，但细胞数目较少，不足以降低血液中 HIV 的病毒载量。
“这是在利用基因编纂手艺治疗人类疾病道路上迈出的主要一步， ”加州大学伯克利分校的生物学家 Fyodor Urnov 说， “因为这项研究，我们知道了这些经编纂的细胞可以在患者体内存活，并且是长时候存活。 ”
该研究[1]于 9 月 11 日颁发在《新英格兰医学杂志》上。论文本家儿要作者、海说神聊京大学生物学家邓宏魁传授暗示，这项研究的灵感来自于十多年前一则骨髓移植似乎治愈了 HIV 传染的病例报道。
突变带来的但愿
2007 年， Timothy Ray Brown ，最初被称为“柏林病人” ，因为白血病接管了骨髓移植。但骨髓供体很是特别，他携带了出格版本的 CCR5 基因，对 HIV 具有免疫力。
凡是环境下， CCR5 基因编码的是白细胞上的一种受体， HIV 病毒本家儿要经由过程该受体进入细胞。若是个别携带两个 CCR5 突变拷贝，这种受体味发生弯曲并阻止某些 HIV 病毒株进入细胞。但这种抗 HIV 基因出格罕有：仅在 1%的欧洲血统生齿中有发现，在其他种族群体中几乎不存在。
大夫们但愿经由过程骨髓移植，用对 HIV 有抵当力的免疫细胞代替 Brown 原有的免疫细胞——他们也确实当作功了。已经快曩昔 13 年了， Brown 的血液中未再检测到 HIV 病毒存在的迹象，白血病则处于持续缓解期。本年 3 月，研究人员报道第二名患者在英国接管了近似的手术，并被治愈[2]（点击查看该报道：干细胞疗法再度当作功断根 HIV 病毒，但说“被治愈”为时尚早）。
邓传授但愿经由过程CRISPR 基因编纂手艺对来自正常供体的血液干细胞进行基因编纂，使其具备 HIV 抵当性，进而让这种潜在的治愈方式更具可推广性。他和他的同事们在一名 27 岁的中国男性身上对这种方式进行了测试，该男人携带 HIV 且罹患白血病，需进行骨髓移植手术。他们从供体内提取骨髓干细胞，并操纵CRISPR-Cas9 手艺将其转化为 CCR5 突变体。
开初，研究人员无法经由过程 CRISPR 敲除干细胞中的 CCR5 。 “我那时想，哇，这些细胞还真顽固。 ”邓传授说。最终，研究团队当作功对 17.8%的供体干细胞进行了基因编纂。
平安第一
为最大限度地提高骨髓移植治疗患者白血病的概率，研究人员将经基因编纂的干细胞与原始干细胞进行了夹杂。研究团队在移植后对该患者进行了持续监测，以领会经基因编纂的细胞可否存活和复制，是否能治愈 HIV 传染，以及最主要的——治疗是否平安。
“这是第一次试验，是以我们最存眷的是治疗是否平安。 ”邓传授说。
在人体内利用 CRISPR 基因编纂手艺仍然存在争议，部门否决的声音本家儿如果担忧其可能发生副感化。有研究表白，在尝试室中 CRISPR 有时可能会造当作预料外的基因突变[3]——若是在人体内发生，厥后果可能是灾难性的。

世界首例基因编辑人体干细胞治疗 HIV 和白血病患者，具有怎样的意义？

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